Projekt opracowania innowacyjnego leku na ALS (stwardnienie zanikowe boczne) opartego o komórki macierzyste zaproponowany przez Polski Bank Komórek Macierzystych znalazł się na pierwszym miejscu rekomendowanych projektów przez NCBiR do dofinansowania.
Celem projektu jest wykazanie w badaniach klinicznych bezpieczeństwa i skuteczności leczenia stwardnienia zanikowego bocznego przy użyciu komórek macierzystych oraz opracowanie panelu badań diagnostycznych dla lepszego adresowania terapii komórkowych w leczeniu chorób neurologicznych.
Całkowity koszt projektu wyniesie około 24 mln zł rozłożonych na 5 lat badań. Dofinansowanie sięgnie 50% tej kwoty.
Dane zgromadzone przez PBKM w związku z terapią eksperymentalną dla pacjentów z ALS pozwalają na znaczące przyspieszenie harmonogramu prób klinicznych. Spółka liczy na zakończenie trzech pierwszych faz w ciągu 4 lat i dopuszczenie produktu do sprzedaży już w 2020 roku.
Nasz projekt został najwyżej oceniony wśród 13 innych projektów rekomendowanych przez NCBiR do dofinansowania. Wyżej od projektów zaproponowanych przez znane spółki biotechnologiczne. W 2020 chcemy uzyskać wstępne dopuszczenie produktu leczniczego do sprzedaży w Europie.
Stwardnienie zanikowe bocznie (ALS) to postępująca, wyniszczająca choroba degenerująca ośrodkowy układ nerwowy. Powoduje osłabienie i ostatecznie porażenie mięśni szkieletowych, w tym także mięśni oddechowych. Szacuje się, że obecnie na świecie jest około 100 tys chorych na ALS. Zachorowalność określa się na poziomie 1-2 nowych przypadków na 100 tys osób rocznie. Obecnie nie mam metod skutecznego leczenia ALS.
O PBKM:
Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM), to założony w 2002 roku bank krwi pępowinowej, zajmujący się pozyskiwaniem, przetwarzaniem i długotrwałym przechowywaniem komórek macierzystych Działalność grupy koncentruje się na pozyskiwaniu, przetwarzaniu (preparatyce) i przechowywaniu komórek macierzystych. Jest to główne źródło przychodów Grupy. Od 2014 roku PBKM świadczy także usługi w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) bazujących na komórkach macierzystych pozyskiwanych od honorowych dawców.
Źródło: Strefa Inwestorów, #BKM
